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요소회로장애 관리 ‘라빅티’ 허가
미국 FDA, 치명적 유전질환 치료에 도움
미국 FDA는 2세 이상 환자의 요소회로장애를 장기적으로 관리하는 약물로 라빅티(Ravicti, 성분명 glycerol phenylbutyrate)를 승인했다고 최근 밝혔다.

요소회로장애는 요소회로와 관련된 특이적인 효소들의 결핍으로 생기는 유전 질환이다.

요소회로는 정상적으로 혈액에서 암모니아를 제거하는 데 필요한 일련의 생화학적 단계를 가리킨다. 인체는 단백질이 흡수되고 분해될 때 배설물로서 니트로겐을 생성하는데, 요소회로가 혈액에서 니트로겐을 제거하여 요소로 바꿔준다. 그 요소가 소변을 통해서 체내에서 배출되는 것이다.

요소회로장애를 가진 환자들에서는 니트로겐이 축적되어 암모니아로 체내에 남게 되는데, 그런 경우 암모니아는 뇌로 돌아다니면서 뇌사나 혼수, 사망까지 유발할 수 있다.

식사와 함께 하루 3회 투여되는 액제인 라빅티는 인체에서 암모니아의 처리를 돕는다. 이 약물은 요소회로 장애가 단백 제한 식사나 아미노산 보충만으로 관리될 수 없는 환자들에게 사용된다. 라빅티는 단백제한 식사와 함께 사용돼야 하며, 어떤 환자들에서는 식이보충제와 함께 투여해야 한다.

미국 FDA 관계자는 “라빅티는 치명적인 질환의 하나인 요소회로장애를 장기적으로 관리하는 또 다른 약물을 제공하고 있다”면서 “이 새로운 치료 약물의 승인은 희귀질환으로 고통을 받는 환자들에게 치료제를 공급하겠다는 FDA의 공언을 보여주고 있다”고 말했다.

라빅티의 안전성과 유효성을 뒷받침하는 주요 연구에는 요소회로장애를 관리하는 약물로 허가를 받은 또 다른 약물인 부페닐(Buphenyl)을 사용하고 있던 44명의 성인이 참여했다. 이 환자들은 무작위로 나뉘어 부페닐이나 라빅티를 투여했다. 혈액검사 결과 라빅티는 암모니아 수치를 억제하는 데 있어서 부페닐만큼 효과적인 것으로 밝혀졌다.

소아와 성인을 대상으로 한 또 다른 3개 연구는 2세 이상의 환자들에서 라빅티의 장기간 안전성과 유효성을 지지하는 증거를 제공하고 있다.

라빅티로 치료 받은 환자들에서 가장 흔한 부작용은 설사와 복부팽만감, 두통이었다.

라빅티는 미국 샌프란시스코에 위치한 Hyperion Therapeutics社에 의해서 시판된다.
[인터넷중소병원]  기사입력 2013-02-07, 8:25
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