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| 美FDA, 정맥포트 위험성ㆍ신독성 가능성 우려 표명 |
미국 식품의약청(FDA)는 듀시엔형 근이영양증(DMD) 치료제인 골로더센(golodirsen) 주사제의 허가를 거부했다. 골로더센은 상품명이 비욘디스53(Vyondys 53)으로, 사렙타 세라퓨틱스社가 시판하고 있다.
골로더센의 신약신청(NDA)에 대한 미국 FDA의 ‘최종 보완요구 공문(CRL)’은 정맥내 주입포트 주사의 위험성과 신독성 가능성에 관한 우려를 인용했다.
그러나 사렙타社는 이러한 형태의 독성이 “임상 연구에서 사용된 용량보다 10배 이상 많은 용량을 투여한 전임상 모델에서 관찰됐다”면서 “골로더센에 대한 신약신청의 근거가 된 연구(Study 4053-101)에서는 이러한 신독성이 관찰되지 않았다”고 주장했다.
사렙타의 CEO를 맡고 있는 도우 인그램 회장은 최근 발표한 성명서에서 회사 측이 CRL을 받아보고 몹시 놀랐다고 전했다.
인그램 회장은 “신약신청 심사 전 과정에 걸쳐 미국 FDA는 CRL의 근거를 형성한 이슈들을 포함해서 골로더센의 불승인 가능성을 암시하는 어떤 문제도 제기하지 않았다”고 밝혔다.
그는 앞으로 골로더센의 승인에 대한 ‘효율적인 경로(expeditious pathway)’를 찾기 위해 해당 이슈들을 다룰 방법을 모색하는 한편, 미국 FDA와 즉각적인 만남을 요구하겠다는 뜻을 분명히 했다.
또한 인그램 회장은 “지금 환자들이 기다리고 있다는 사실을 우리는 잘 알고 있다”고 덧붙였다.
사렙타社는 DMD를 가지고 있으면서 엑손 53 스키핑에 적합한 돌연변이를 가진 것으로 확증된 환자들을 치료하는 약물로 골로더센에 대한 가속 승인(accelerated approval)을 추구해 왔다.
이번 승인신청은 Study 4053-101에 근거하고 있다. 사렙타에 따르면 이 1/2상 연구는 전반부에 무작위, 이중맹검, 위약대조, 용량-적정 연구가 시행됐고, 후반부에는 공개적으로 유효성 및 안전성 평가가 이루어졌다.
미국 FDA는 사렙타社의 첫 번째 DMD 치료제인 에테플러센(eteplirsen, 상품명 Exondys 51)에 대해 2016년 가속승인을 내준 바 있다.
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| [인터넷중소병원] 기사입력 2019-08-23, 7:46 |
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