새로운 낭성섬유증 치료제가 EU 집행위원회로부터 허가를 취득했다.
미국 베어텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex)는 자사의 낭성섬유증 치료제 ‘칼리데코’(Kalydeco; 아이바카프토)가 허가를 취득했다고 27일 발표했다.
‘칼리데코’는 낭성섬유증의 기저원인을 타깃으로 작용하는 치료제로 발매를 허가받은 최초의 약물이다.
‘칼리데코’는 ‘CFTR 유전자’에서 최소한 하나 이상의 ‘G551D 변이’ 복제유전자가 나타난 6세 이상의 낭성섬유증 환자들을 위한 신약으로 이번에 발매를 승인받았다.
‘칼리데코’는 지난 5월 말 유럽 의약품감독국(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 전원일치로 허가 권고를 결정한 바 있으며, FDA는 지난 1월 말 ‘칼리데코’의 발매를 승인했다.
이번 허거는 낭성섬유증 환자들의 호흡과 체중증가 개선, 일부 삶의 향상 등이 괄목할만한 수준으로 지속적으로 나타났음을 입증한 2건의 임상 3상 시험 결과를 근거로 이뤄졌다.
이번 daltkdtlgja에서 ‘칼리데코’ 투여群은 폐 기능의 악화가 진행된 이들의 비율이 플라시보 투여群과 비교했을 때 55%나 낮게 나타난 것으로 알려졌다.
‘CFTR 유전자’에서 나타나는 ‘G551D 변이’는 낭성섬유증의 기저원인으로 알려져 있다.
낭성섬유증은 땀샘과 기관지에서 점액을 분비하는 샘, 췌장을 비롯한 외분비샘에서 이상을 나타내는 증상을 말한다. 과도하게 점도가 높은 점액이 분비되면서 기관지를 막아 호흡장애를 유발하고, 땀을 통해 전해질이 과다하게 분비되어 전해질 부족을 수반하게 된다.
유태계에서 특히 많이 발생하는 것으로 알려져 있는 치명적인 유전성 질환의 일종인 낭성섬유증은 환자 수가 미국 내에만 30,000여명, 전 세계적으로는 70,000여명에 달하는 것으로 추정되고 있다.
|
 (5)_용량확보.jpg)
