사노피 및 자회사 젠자임은 제1형 고셔병 환자로서 치료 경험이 없는 피험자를 대상으로 한 경구용 시험 제제 엘리글루스타트 주석산(eliglustat tartrate)에 대한 최초의 3 상 임상 시험(ENGAGE)이 1 차 평가 변수를 충족했다고 발표했다.
엘리글루스타트 주석산 투여 환자는 9 개월 시점에 위약 대비 통계적으로 유의하게 비장 크기가 개선되었다.
엘리글루스타트 주석산 투여 환자의 비장 부피는 베이스라인 대비 평균 28 % 감소한 반면 위약 투여 환자는 평균 2 % 증가하였고 절대적 차이는 30 %에 달했다 (p < 0.0001).
또한 2 차 평가 변수도 모두 충족되었으며 여기에는 헤모글로빈 수치, 혈소판 수치, 간 부피의 위약 투여 환자 대비 개선이 포함된다.
ENGAGE에 대한 1 차 안전성 분석에 따르면 엘리글루스타트 주석산 은 내약성이 우수하며, 1 차 분석 기간 중 중대한 이상 반응은 보고되지 않았고, 투약과 관련해 보고된 이상 반응에서 두 투여군 사이에 임상적으로 유의한 차이는 나타나지 않았다.
젠자임의 회장이자 최고경영책임자(CEO)인 의학박사 데이비드 미커는 “ENGAGE 임상 시험의 유효성 및 안전성 데이터는 2 상 시험에서 관찰된 결과와 일치해 엘리글루스타트 주석산이 강력하고 내약성이 우수한 경구용 화합물로서 의사와 환자들에게 의미 있는 선택 약물이 될 수 있다.”며, “엘리글루스타트 주석산 개발은 10 년 넘게 진행되어 왔으며 고셔병에 초점을 맞춘 사상 최대 규모의 임상 프로그램으로서 이와 관련된 사람들을 대표한 우리들의 혁신 의지를 입증한다.”고 말했다.
ENGAGE 시험의 전체 결과는 Lysosomal Disease Network WORLD meeting (2013년 2월 12-15 일, 미국 플로리다주 올란도)에서 발표될 계획이다. 젠자임의 두 번째 3 상 등록 임상 시험 ENCORE의 주요 데이터는 2013년 초에 나올 것으로 예상된다.
젠자임은 제1형 고셔병 환자에게 편리한 치료 방법을 제공하고, 개인별 치료 목표 달성을 위해 환자와 의사에게 보다 넓은 범위의 치료 방법을 제공하기 위해 경구로 투여하는 캅셀인 엘리글루스타트 주석산을 개발 중이다.
현재는 젠자임의 세레자임주(Cerezyme)(imiglucerase for injection)가 제1형 고셔 병 환자의 표준 치료제로서 정맥 주입을 통해 투여되고 있다.
[인터넷중소병원] 기사입력 2012-10-17, 15:44
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