미국 FDA는 HER2-양성 말기 전이성 유방암을 가진 환자를 치료하는 새로운 약물로 카드실라(Kadcyla를 승인했다고 최근 밝혔다. HER2는 정상세포 증식에 관여하는 단백질이다.

HER2 양성 유방암에서는 HER2 단백질의 양이 늘어나 암세포의 증식과 생존을 자극한다. 제넨테크社가 시판하는 카드실라는 또 다른 항HER2 치료제 트라스투주맙과 유방암 치료에 흔히 사용되는 화학요법제 탁세인계 약물로 치료 받은 적 있는 환자들에게 사용돼야 한다.

FDA 관계자는 “카드실라는 암세포 증식을 방해하는, DM1로 불리는 약물과 관련된 트라스투주맙이다”며 “카드실라는 암 부위에 약물을 전달하여 종양을 축소시키고 병의 진행을 완화시키며 생존기간을 연장시킨다.

HER2 단백질을 표적으로 삼는 네 번째 승인 약물이다”라고 말했다. 임상연구 기간중 T-DM1으로 불린 카드실라는 FDA의 우선심사프로그램에 따라 심사를 받았다. 지금까지 HER2 양성 유방암을 치료하는 것으로 FDA의 승인을 받은 약물로는 트라스투주맙(trastuzumab, 1998년), 라파티닙(lapatinib, 2007년), 퍼투주맙(pertuzumab, 2012년)이 있다.

카드실라의 안전성과 유효성은 991명의 환자를 대상으로 한 임상시험에서 평가 받았다. 이 환자들은 무작위로 나뉘어 카드실라를 단독으로 투여하거나 또 다른 화학요법제인 카페시타빈과 라파티닙 병용해서 투여했다. 환자들은 암이 진행되거나 부작용이 견딜 수 없을 때까지 치료를 받았다.

이 연구는 무진행 생존기간과 전체 생존기간을 평가하도록 설계됐다. 연구 결과, 카드실라로 치료 받은 환자들은 평균 무진행 생존기간이 9.6개월인데 비해 라파티닙과 카페시타빈을 병용한 환자에서는 6.4개월이었다.

전체 생존기간은 카드실라 그룹이 30.9개월, 병합투여 그룹이 25.1개월이었다. 카드실라는 그 약물이 간독성과 심장독성, 사망을 유발할 수 있다는 것을 환자와 의사들에게 보여주는 박스형 경고문을 부착하고 있다.

또 이 약물은 치명적인 중중의 기형아를 유발할 수 있기 때문에 카드실라 치료를 시작하기에 앞서 임신 상태가 확인돼야 한다. 카드실라로 치료받은 환자에서 보고된 가장 흔한 부작용은 오심과 피로, 근육통이나 관절통, 혈소판감소증, 간효소치 증가, 두통, 변비 등이었다.

유방암은 여성에서 발생하는 암관련 사망 중 2위를 차지하고 있다. 미국 국립암연구소(NCI)에 따르면 2013년에 약 23만2,340명의 여성이 유방암으로 진단되며 3만9,620명이 그 병으로 사망할 것으로 예측되고 있다. 유방암의 약 20%는 HER2 단백질의 양이 증가돼 있다.