미국 FDA는 부갑상선기능저하증을 가진 환자에서 저칼슘혈증을 억제하는 약물로 나트파라(Natpara 성분명 parathyroid horomone)를 지난 23일 승인했다.
부갑상선기능저하증은 희귀질환으로, 미국의 경우 약 6만 명의 환자가 있는 것으로 평가되고 있다. 이는 몸속에서 칼슘과 인을 조절하는 데 기여하는 부갑상선호르몬을 인체가 아주 낮은 수치로 배출할 때 발생한다.
부갑상선의 기능 상실로 야기되는 부갑상선기능저하증은 부갑상선에 대한 외과적 절제의 결과로 가장 흔하게 발생하며, 보다 드물게는 자가면역질환이나 선천성 질환의 결과로 생기기도 한다. 이런 환자들은 낮은 칼슘 수치로 인해서 감각마비, 자통, 근육연축, 경련, 비정상적인 심장율동, 발작 등을 경험할 수 있다. 또한 장기적으로 신장 손상, 신석, 백내장 발생, 연부조직 석회화와 같은 합병증이 나타나기도 한다.
하루에 한 번 투여하는 호르몬 주사제인 나트파라는 인체의 칼슘 농도를 조절하는 데 도움을 준다. FDA는 나트파라가 희귀질환 치료를 목적으로 하기 때문에 희귀의약품으로 지정했다.
FDA 관계자는 “부갑상선기능저하증 환자들은 치료 옵션이 제한돼 있기 때문에 삶의 질에 심각한 영향을 줄 수 있는 심각한 증상들에 직면하고 있다”면서 “이번 제품은 칼슘보충제나 활성 비타민D로 칼슘 농도가 조절될 수 없는 환자들에게 대안을 제공하고 있다”고 밝혔다.
나트파라의 안전성과 유효성은 124명의 환자가 참여한 임상시험에서 평가됐는데, 이들은 무작위로 두 그룹으로 나뉘어 나트파라나 위약을 투여했다. 이 임상시험은 나트파라가 활성 비타민D 혹은 경구용 칼슘의 대체제로서 사용될 수 있는지, 혹은 그런 보충제들의 양을 줄이는 데 도움이 될 수 있는지를 평가하도록 설계됐다.
연구 결과 나트파라로 치료받은 환자들의 42%가 칼슘 보충제 및 활성 비타민D의 용량을 줄이면서 정상적인 혈중 칼슘농도에 도달했던 반면, 위약을 투여한 환자들에서는 그 수치가 3%에 불과했다.
나트파라는 쥐 연구에서 골육종이 관찰됐다는 박스형 경고문을 부착하고 있다. 나트파라가 사람에서도 골육종을 유발하는지 여부는 알려져 있지 않으나, 잠재적으로 그런 위험이 있을 수 있기 때문에 칼슘 보충제와 활성 비타민D로 저칼슘혈증이 조절되지 않는 환자, 혹은 잠재적인 유익성이 잠재적인 위험성을 능가하는 것으로 판단되는 환자에서만 권장되고 있다.
나트파라 치료를 받은 환자들에서 관찰된 가장 흔한 부작용은 쑤시거나 간지럽거나 찌르거나 타는 듯한 감각이 피부에 나타나거나 저칼슘혈증, 두통, 고칼슘혈증, 혹은 오심이 생기는 것이었다.
나트파라는 미국 뉴저지 주 베드민스터에 위치한 NPS 파마수티컬즈社가 제조하고 있다.
|
 (5)_용량확보.jpg)
