미국 FDA는 겸상적혈구질환을 가진 5세 이상 환자가 그와 관련된 중증 합병증을 줄이는 약물로 엔다리(Endari, 성분명 L-glutamine oral powder)를 지난 7일 승인했다.
FDA 관계자는 “엔다리는 지난 20년 동안 겸상적혈구질환을 가진 환자들에게 승인된 최초의 치료제”라고 밝히고 “지금까지 이 심각한 질환을 가지고 살아가는 환자들에게 승인된 약물은 단 하나밖에 없었다”며 의미를 부여했다.
겸상적혈구질환(sickle cell disease)은 적혈구의 모양이 비정상적인 형태(초승달 혹은 낫 모양)로 되는 선천성 혈액장애이다. 이것이 혈관의 혈류를 억제하여 인체 조직으로의 산소 공급을 제한함으로써 중증 통증과 장기 손상으로 이어지는 것이다.
미국 국립보건원(NIH)에 따르면 미국에는 약 10만 명의 겸상적혈구질환을 가지고 있다. 이 질환은 아프리카계 미국인과 라틴계 남성, 기타 소수 민족 등에서 보다 흔히 발생한다. 미국에서 겸상적혈구질환을 가진 환자의 평균 기대수명은 약 40-60세이다.
엔다리의 안전성과 유효성은 5세에서 58세에 이르는 환자들을 대상으로 한 무작위 임상시험에서 입증됐다. 이들은 시험에 등록되기 전 12개월 이내에 2회 이상의 통증 발작을 가진 바 있었다. 환자들은 무작위로 배치되어 엔다리와 위약 중 하나를 받았으며, 치료 효과는 48주에 걸쳐 평가됐다.
그 결과 엔다리로 치료받은 환자들은 위약을 받은 환자들에 비해서 평균적으로 통증 치료(비경구로 투여되는 나르코틱 혹은 테코로락)를 위해 병원을 방문할 기회가 적은 것으로 나타났다(중앙값 3회 대비 4회). 또한 겸상적혈구 통증으로 인한 입원 기회도 더 적었고(중앙값 2회 대비 3회), 입원 일수(중앙값 6.5일 대비 11일)도 더 적었다. 엔다리를 투여한 환자들은 또 위약을 받은 환자들에 비해 겸상적혈구질환의 치명적인 합병증인 급성흉부증후군의 발생률도 더 적었다.
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