한 번 이상의 치료에 실패한 경험이 있는, ‘만성 이식편대숙주병(cGVHD)’을 가진 성인 환자를 치료하는 약물로 임브루비카(Imbruvica, 성분명 ibrutinib)의 적응증 확대를 지난 2일 미국 FDA가 승인했다.
이로써 임브루비카는 FDA의 승인을 받은 최초의 cGVHD가 됐다.
cGVHD는 혈액이나 골수에서 유래된 줄기세포 이식을 받은 환자들에서 발생할 수 있는 치명적인 질환이다. 이런 조혈모세포이식(HSCT)은 특정 혈액암이나 골수암의 치료를 위한 것이다.
cGVHD는 줄기세포에서 유래된 세포가 환자의 조직에 있는 건강한 세포를 공격할 때 발생한다. 그 증상은 피부와 눈, 입, 위장, 간, 폐 등에서 발생할 수 있다. 이런 증상은 HSCT를 받은 환자의 30-70%에서 생기는 것으로 알려져 있다.
FDA 관계자는 “다른 형태의 치료(대개는 면역계를 억제하는 코르티코스테로이드)에 반응하지 않는 cGVHD 환자는 이제 특이적으로 증상 치료에 사용하는 치료 옵션을 갖게 됐다”며 의미를 부여했다.
cGVHD의 치료에서 임브루비카의 안전성과 유효성은 그 질환을 가진 환자 42명을 대상으로 한 임상시험에서 연구됐다. 이 환자들의 증상은 코르티코스테로이드에 의한 표준 치료에도 불구하고 지속되고 있었다. 환자의 증상은 대부분 구강 궤양과 피부 발진이었으며, cGVHD의 영향을 받은 부위가 2곳 이상인 환자가 절반 이상이었다.
이 시험에서 환자의 67%가 cGVHD 증상의 개선을 경험했다. 또 이 시험에서 환자의 48%는 증상 개선이 최고 5개월 이상 지속됐다.
cGVHD 환자에서 나타난 임브루비카의 흔한 부작용은 피로, 멍, 설사, 혈소판감소증, 근육경련, 구내염, 오심, 주응 출혈, 빈혈, 폐렴 등이었다.
임브루비카의 심각한 부작용에는 심각한 출혈, 혈구감소증, 심방세동, 고혈압, 이차 원발성 악성종양, 종양용해증후군 등이 포함됐다. 임신 중이거나 수유 중인 여성들은 임브루비카를 투여해서는 안 된다. 발육하는 태아나 신생아에게 해를 끼칠 수 있기 때문이다.
키나제 억제제인 임브루비카는 이전에 만성 림프구성 백혈병, 발덴스트롬 마크로글로불린혈증, 변연부 림프종, 외투세포 림프종 등을 치료하는 특정한 적응증으로 승인을 받았다. 또한
임브루비카는 이번 적응증으로 희귀의약품 지정을 받았다.
이 제품은 파마사이클릭스(Pharmacyclics LLC)가 시판하고 있다.
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