미국 FDA는 18일 세포 기반 유전자치료제인 예스카타(Yescarta, 성분명 axicabtagene ciloleucel)를 승인했다. 이 제품은 2회 이상 다른 치료법을 적용한 후 반응하지 않거나 재발한, 특정 형태의 거대 B세포 림프종을 가진 성인 환자를 치료하는 데 쓰인다.
‘키메라 항원 수용체(CAR) T세포 치료제’인 예스카타는 FDA에 의해서 승인을 받은 두 번째 세포요법제이며, 특정 형태의 비호지킨 림프종(NHL) 치료에 대해서는 첫 번째 세포요법제이다.
미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL)은 성인에서 가장 흔한 NHL이다. NHL은 면역계의 특정 세포에서 발생한 암으로, 급속하게 증식할 수도 있고 느리게 증식할 수도 있다. 미국에는 매년 약 7만2,000명이 NHL로 새로 진단되고 있는데, 새로 진단된 환자 3명 중 1명이 DLBCL이다.
예스카타는 2회 이상 다른 치료법이 실패한 거대 B세포 림프종을 가진 성인 환자에 사용하도록 승인받았다. 여기에는 DLBCL, 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종, 여포성 림프종으로부터 생긴 DLBCL 등이 포함된다. 예스카타는 원발성 중추신경계 림프종 환자를 치료하는 데는 쓰이지 않는다.
예스카타는 림프종과의 싸움을 돕는 환자 자신의 면역계를 이용하여 만들어진 맞춤형 치료제이다. 백혈구의 일종인 환자의 T세포를 수집하여 유전적 수식을 통해 림프종 세포를 표적으로 사멸시키는 새로운 유전자가 포함되도록 한 것이다. 이 세포들이 수식되면 환자에게 재주입된다.
예스카타의 안전성과 유효성은 불응성 혹은 재발성 거대 B세포 림프종을 가진 성인 환자 100명 이상을 대상으로 한 다기관 임상시험에서 입증됐다. 예스카타 치료 후 완전관해율은 51%였다.
예스카타 치료는 중증 부작용을 유발할 가능성을 가지고 있다. 이 제품에는 사이토카인 방출 증후군(CRS)과 신경학적 독성에 대한 경고문이 부착돼 있다. CRS는 CAR-T세포의 활성화와 증식에 대한 전신반응으로서 고열과 독감 유사 증상을 유발한다. CRS와 신경학적 독성은 모두 치명적일 수 있다.
그 밖의 부작용으로는 중증 감염증, 혈액세포 감소, 면역계 약화 등이 포함된다. 예스카타 치료로 인한 부작용은 대개 첫 1-2주 내에 발생하지만, 일부 부작용은 나중에 발생할 수도 있다.
더 이상의 장기간 안전성을 평가하기 위해 FDA는 제조사로 하여금 예스카타 치료 환자가 포함된 시판후 관찰 연구를 실시하도록 요구했다.
예스카타는 카이트 파마社가 시판한다.
[인터넷중소병원] 기사입력 2017-10-19, 9:5
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