미국 FDA는 희귀 혈액암인 에드하임-체스터병(ECD)을 가진 특정 성인 환자를 치료할 수 있도록 젤보라프(Zelboraf, 성분명 vemurafenib)의 적응증 확대를 승인했다.
그에 따라 젤보라프는 암세포가 BRAF V600로 알려진 특이적 유전변이를 가진 환자를 치료하는 데 사용된다. 에드하임-체스터병에 대해서 FDA가 승인한 약물은 이번이 처음이다.
FDA 관계자는 “에드하임-체스터병 환자에 대한 이번 젤보라프 승인은 특정 종양의 유전적 특성을 어떻게 다른 암에 적용시킬 수 있는지를 보여주고 있다”면서 “이 제품은 2011년 처음으로 BRAF V600E 변이가 있는 특정 흑색종 환자를 치료하도록 승인받았는데, 이제 우리는 이 치료제를 승인 치료법이 없는 희귀암 환자에게 적용하고 있다”고 설명했다.
에드하임-체스터병은 골수에서 기원하는 혈액암으로 천천히 증식한다. 이 암은 백혈구의 일종인 조직구(histiocytes) 생성의 증가를 유발한다. 과도한 조직구는 종양이 심장, 폐, 뇌, 기타 장기 등 체내의 많은 기관과 조직에 침투할 수 있도록 자극한다.
세계적으로 에드하임-체스터병 환자는 600명 내지 700명 정도로 추산되고 있다. 그 환자의 약 54%는 BRAF V600 변이를 가지고 있다. 이 암에 걸린 환자들은 아주 제한된 기대수명을 나타낸다.
젤보라프는 키나제 억제제로서, 세포증식을 자극하는 특정 효소들을 차단함으로써 작용한다.
에드하임-체스터병 치료에서 젤보라프의 유효성 연구는 BRAF-V600 변이 양성을 가진 22명의 환자를 대상으로 이루어졌다. 이 시험은 조양 크기의 완전 감소 혹은 부분 감소(전체 반응률)를 경험한 환자의 비율을 측정했다. 이 시험에서 11명의 환자(50%)는 부분 반응을 나타냈고, 1명의 환자(4.5 percent)는 완전 반응을 보여주었다.
에드하임-체스터병 환자에서 젤보라프의 흔한 부작용은 관절통, 반구진 발진, 탈모증, 피로, QT간격 연장, 유두종 등이었다.
젤보라프의 심각한 부작용은 새로운 암의 발생(피부암, 편평상피세포암, 기타 암), BRAF 야생형 흑색종 환자의 종양 증식, 과민반응(아나필락시스와 DRESS증후군), 중증 피부반응(스티븐스-존슨증후군과 독성상피괴사), 심장 이상(QT연장), 간독성, 광과민성, 포도막염, 방사선 치료를 받은 후 면역반응, 심부전, 듀프이트렌 구축 등이었다.
미국 희귀의약품으로 지정받은 젤보라프는 호프만-라로슈社가 시판한다.
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