미국 FDA는 악성 갑상선암의 치료에서 병합 투여하는 약물로 타핀라(Tafinlar, 성분명 dabrafenib)와 메키니스트(Mekinist, 성분명 trametinib)를 지난 4일 승인했다.
이 두 약물을 병용할 수 있는 환자들은 암이 수술로 절제될 수 없거나 다른 부위로 전이됐으며, 일종의 비정상적 유전자인 BRAF V600E를 보유하고 있어야 한다(BRAF V600E 돌연변이 양성).
미국 FDA 관계자는 “이런 침습적인 갑상선암을 가진 환자들을 위해서 FDA가 약물을 승인한 경우는 이번이 처음”이라며 "이번 승인은 다양한 질환에서 동일한 분자경로를 표적으로 하는 것이 보다 많은 환자들을 도울 수 있는 치료제의 개발을 가속화시키는 효과적인 방법임을 보여주고 있다“고 말했다.
갑상선암은 암세포가 갑상선 조직에서 생기는 질환이다. 악성 갑상선암은 희귀하기는 하지만 아주 침습적이다. 미국 국립보건원(NIH)은 2018년 한 해 동안 5만3,990명의 갑상선암 환자가 발생하며 2,060명이 갑상선암으로 사망할 것으로 추산하고 있다. 악성 갑상선암은 모든 갑상선암의 1-2%를 차지하고 있다.
타핀라와 메키니스트는 이미 BRAF V600 변이 양성 전이성 흑색종을 치료하기 위해 단독으로, 혹은 병합해서 사용하도록 승인받은 상태다. 아울러 두 약물은 BRAF V600E 변이 양성 전이성 비소세포폐암을 치료하기 위해 단독으로, 혹은 병합해서 사용하도록 승인받기도 했다.
악성 갑상선암 치료에서 타핀라와 메키니스트의 유효성은 BRAF V600E 변이를 가진 희귀암 환자를 대상으로 한 공개표지 임상시험에서 입증됐다. 이 시험은 종양의 크기에서 완전 감소 혹은 부분 감소를 경험한 환자의 비율(전체 반응률)을 측정했다. 그 결과 평가 가능한 23명의 환자 중 57%가 부분 반응을 경험했고 4%가 완전 반응을 경험했다. 반응을 나타낸 14명의 환자 중 9명(64%)에서는 6개월 이상 동안 의미 있는 종양 증식이 없었다.
악성 갑상선암 환자에서 나타난 타핀라와 메키니스트의 부작용은 두 약물을 함께 사용할 때 다른 암에서 관찰된 것과 일치했다. 흔하 부작용으로는 발열, 발진, 오한, 두통, 관절통, 기침, 피로, 오심, 구토, 설사, 근육통, 피부건조, 입맛감소, 부종, 출혈, 고혈압, 호흡곤란 등이 포함됐다.
타핀라의 중증 부작용으로는 BRAF 야생형 종양을 가진 환자들에서 새로운 암의 발생과 종양의 증식, 출혈, 심장병, 눈 질환, 발열, 피부반응, 고혈당이나 당뇨병 악화, 빈혈 등이 포함됐다.
메키니스트의 중증 부작용으로는 새로운 암의 발생, 출혈, 장 염증과 장 천공, 팔과 다리 혹은 폐의 혈전, 심장병, 눈 질환, 폐 혹은 호흡 질환, 발열, 피부반응, 고혈당 혹은 당뇨병 악화 등이 나타났다.
이 두 약물은 노바티스 파마수티컬즈 코퍼레이션이 시판한다.
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