미국 FDA는 10세 이상 된 소아ㆍ청소년에서 재발성 다발성경화증(MS)을 치료하는 약물로 노바티스社의 길레냐(Gilenya, 성분명 fingolimod)를 승인했다. 소아 환자에서 MS 치료제로 FDA의 승인을 받은 경우는 이번이 처음이다.
FDA 관계자는 “처음으로 우리는 다발성 경화증을 가진 소아ㆍ청소년에서 특이적으로 FDA의 승인을 받은 치료제를 갖게 됐다”고 말했다. 그는 “다발성 경화증은 아이의 생명에 커다란 영향을 미칠 수 있다”면서 “이번 승인으로 다발성 경화증을 가진 소아 환자의 관리에서 아주 중대한 진전이 이루어지게 됐다”며 의미를 부여했다.
길레냐는 2010년 재발성 MS를 가진 성인 환자를 치료하는 약물로 처음 승인을 받은 바 있는데, 이번에 소아ㆍ청소년으로 그 적응증이 확대된 것이다.
MS를 가진 소아 환자의 치료에서 길레냐의 유효성을 평가하는 임상시험은 10-17세 연령의 환자 214명이 포함됐는데, 여기에서는 길레냐와 다른 MS 치료제인 인터페론 베타-1a가 비교됐다. 이 연구에서 길레냐를 투여한 환자의 86%가 치료 24개월 이후 재발이 없었던 것으로 평가됐다. 그에 비해 인터페론 베타-1a를 받는 환자들에서는 그 비율이 46%에 불과했다.
이 시험에 참가한 소아 환자들에서 길레냐의 부작용은 성인 환자들에서 관찰된 것과 유사했다. 가장 흔한 부작용은 두통과 간효소치 상승, 설사, 기침, 독감, 부비동염, 요통, 복통, 사지통증 등이었다.
길레냐는 약물의 사용과 위험에 대한 중대한 정보를 제공하고 있는 환자 투약지침과 함께 조제돼야 한다. 심각한 위험 중에는 심박수의 저하가 있는데, 특히 첫 번째 용량을 투여한 이후에 흔히 나타난다.
MS는 뇌와 인체 다른 부위 사이의 소통을 교란하는 중추신경계(CNS)의 만성 염증성 자가면역질환이다. 젊은 성인에서 신경학적 장애의 가장 흔한 원인이 되고 있는 MS는 남성보다 여성에서 더 흔하게 발생한다.
MS를 가진 대부분의 환자들에서 처음 회복기(remissions) 이후에는 운동기능의 악화와 새로운 증상의 출현이 나타나게 되는데, 이를 재발(relapses)이라고 한다. 시간이 지나면서 회복이 불완전해져서 기능의 진행적인 저하와 장애의 증가로 이어질 수 있다.
대부분의 환자는 20-40세에 시각장애나 근육악화 같은 첫 증상을 경험한다. 환자의 2-5%는 18세 이전에 발생하는데, 미국에는 8,000명 내지 10,000명의 소아ㆍ청소년 환자가 있는 것으로 추산되고 있다.
|
 (5)_용량확보.jpg)
