식품의약품안전처 산하 식품의약품안전평가원은 환자의 치료 경험과 요구를 의약품 개발 및 허가심사 과정에 보다 체계적으로 반영하기 위해 「환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인」을 10월 30일 제정했다고 밝혔다.
환자경험자료는 질병이나 치료가 환자의 삶에 미치는 영향, 치료에 대한 선호도, 치료 과정에서 겪는 어려움 등 환자와 보호자, 간병인의 실제 경험을 담은 자료를 의미한다. 이번 가이드라인은 임상시험 수치나 의학적 평가뿐 아니라 환자가 직접 경험한 건강 상태와 삶의 질 변화를 허가심사 과정에 반영함으로써 환자 중심의 의약품 개발 환경을 조성하기 위해 마련됐다.
식약처는 환자경험자료가 의약품 개발 성공 가능성을 높이고, 허가심사 과정에서 제출되는 임상자료의 유익성과 위해성 평가를 보완하는 중요한 근거로 활용될 수 있을 것으로 기대하고 있다. 특히 의약품 국제 공통기술문서(CTD)의 유익성·위해성 평가 자료 작성에도 활용될 수 있도록 기준을 제시했다.
이번 가이드라인은 산업계, 학계, 환자단체가 함께 참여하는 협력 체계를 통해 마련됐다는 점에서도 의미가 크다. 식약처는 다양한 이해관계자의 의견을 수렴해 환자 중심 규제체계를 구축하고자 했으며, 이를 ‘2026 식의약 안심 60대 과제’의 일환으로 추진했다.
가이드라인에는 환자경험자료의 주요 유형과 활용 방법이 구체적으로 담겼다. 주요 유형으로는 환자가 자신의 건강 상태와 삶의 질을 직접 보고하는 환자보고결과(Patient Reported Outcomes), 환자의 치료 선호도를 조사하는 연구, 환자 참여 활동, 설문조사 기반의 관찰 연구 등이 포함된다.
또한 의약품 개발 초기 단계부터 임상시험, 허가심사, 시판 후 안전관리까지 의약품 전 주기에서 환자경험자료를 활용할 수 있는 방안을 제시했다. 아울러 자료의 생성과 수집, 분석 과정에서 고려해야 할 사항도 함께 안내해 자료의 신뢰성과 활용 가능성을 높였다.
식약처는 이번 가이드라인이 환자경험자료 활용의 예측 가능성을 높이고, 허가심사 과정에서 환자의 다양한 목소리를 적극 반영하는 계기가 될 것으로 기대하고 있다. 특히 기존 임상지표만으로는 충분히 파악하기 어려웠던 환자의 실제 치료 만족도와 삶의 질 개선 효과 등을 규제 의사결정에 반영함으로써 심사 완성도를 높일 수 있을 것으로 보고 있다.
아울러 환자 수가 적어 임상자료 확보가 어려운 희귀질환 분야에서도 환자경험자료가 중요한 근거로 활용될 수 있어 희귀질환 치료제 개발 활성화에도 도움이 될 전망이다.
식약처 관계자는 “환자경험자료는 환자가 실제로 필요로 하는 치료 가치와 의료 수요를 반영할 수 있는 중요한 정보”라며 “환자 중심의 의약품 개발과 허가심사 체계를 구축해 국민이 체감할 수 있는 치료 혁신을 지원하겠다”고 밝혔다.
한편 이번 가이드라인 전문은 식품의약품안전처 누리집 내 ‘법령정보-공무원지침서·민원인안내서’에서 확인할 수 있다.
[김민서 기자] als11tj@daum.net
[인터넷중소병원] 기사입력 2026-10-30, 10:53
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