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정상세포에는 영향을 미치지 않고 암세포만 선택적으로 파괴하는 새로운 개념의 유전자 치료법이 국내 연구진에 의해 개발됐다.
21일, 국립암센터 분자영상치료연구과 김인후 박사팀은 단국대 이성욱 교수, 동아대 정진숙 교수와 함께 정상세포에는 영향을 미치지 않고 암세포에서만 작용하여 파괴하는 신개념의 유전자치료법을 개발, 동물실험을 통해 입증하는 데 성공하여 그 임상적용 가능성을 제시했다고 밝혔다.
김박사팀은 암세포에서만 발현되는 암 특이적 유전자의 RNA를 인지할 수 있는 라이보자임(효소 RNA 분자)을 제작, 생체내에 투입하여 암세포 내에서 암유전자 자체를 치료유전자로 변환되도록 함으로써 암을 치료할 수 있다는 것을 보여 주었고, 또한 이 라이보자임를 응용하여 암세포의 영상화까지 성공함으로써 암의 치료 및 진단을 동시에 할 수 있음을 보여주는 데 성공했다.
연구팀은 자체 개발한 라이보자임을 탑재한 유전자치료제가 임상에 실제 적용될 수 있는지를 알아보기 위해 암이 간으로 전이된 대장암 쥐를 대상으로 전임상 실험을 했다.
그 결과, 주입된 라이보자임이 간암조직에서 치료용 유전자로 변환되면서 암세포를 파괴하고, 정상조직에는 특별한 부작용을거의 주지 않는 상태라는 것을 확인하여 그 효용성을 입증하였으며, 이를 통해 라이보자임이 암의 유전자 치료제로 개발될 수 있는 가능성을 확인했다.
김인후 박사<사진>는 “암표적 분자에 특이적인 트랜스-스플라이싱 라이보자임은 정상세포에는 부작용을 끼치지 않으면서 암세포만을 골라 살상할 수 있고, 표적분자의 존재여부를 분자영상으로 직접 확인할 수 있어 편하면서도 정확한 진단이 가능해지는 등 기존의 치료나 진단 방법에 비해 획기적인 장점을 지니고 있다” 면서 이 기법이 “암의 치료뿐만 아니라 표적이 분명한 다른 질병 치료에도 응용 가능성이 있으며, 치료제로서 기능할 뿐만 아니라 진단 및 치료 효과도 동시에 모니터링을 할 수 있는 다기능 유전자 진단 및 치료제로서 역할을 할 수 있을 것”으로 그 의미를 평가하였다.
현재 국립암센터에서는 개발된 유전자치료제의 임상적용을 위한 임상시험을 준비 중이다. 이들 결과는 3개의 저명 국제 학술지에 발표되었고, 특히 생체내 유전자 발현 분자영상 구현 기술은 국내외에 특허를 출원했다.
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